Pharnext : mise à jour réglementaire pour PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A aux Etats-Unis
Pharnext, société biopharmaceutique pionnière d’une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovants basée sur les Big Data génomiques et l’Intelligence Artificielle, a annoncé aujourd’hui que l’agence de santé américaine FDA a recommandé à la société de conduire une étude clinique de Phase 3 supplémentaire pour le PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).
Aux Etats-Unis, Pharnext a conclu ses échanges avec la FDA au sujet des résultats positifs de son étude pivot de Phase 3 PLEO-CMT, précédemment annoncés en octobre 2018, au cours de laquelle le bras de la dose élevée a été prématurément interrompu suite à un problème inattendu de stabilité de la formulation. En lien avec cet événement, la FDA a recommandé à Pharnext de conduire une étude clinique de Phase 3 supplémentaire pour les besoins du dossier d’enregistrement de PXT3003 dans la CMT1A. La FDA a reconnu la CMT1A comme une maladie présentant un besoin médical important, ayant accordé la désignation « Fast Track » à PXT3003 en février 2019, et encourage la société à échanger avec elle pour finaliser un plan d’étude clinique. Le calendrier prospectif de dépôt du dossier d’enregistrement aux Etats-Unis sera ultérieurement adapté en conséquence.
« Au regard des résultats cohérents d’efficacité de PXT3003 observés dans les différentes études cliniques déjà conduites et de son très bon profil de sécurité à ce jour, nous restons profondément confiants dans le potentiel de PXT3003 comme option thérapeutique, dont les patients atteints de la CMT1A ont besoin », déclare le Professeur Daniel Cohen, fondateur et Directeur Général de Pharnext. « Nous sommes définitivement engagés, aussi rapidement que possible, dans le développement d’un plan d’étude clinique en accord avec la FDA, afin de mettre PXT3003 à disposition des patients américains atteints de la CMT1A».
En parallèle, la société continue son programme de développement de PXT3003 dans la CMT1A en Europe et en Chine. Pharnext poursuit activement ses efforts afin de progresser dans le processus d’enregistrement en Europe. En Chine, Pharnext et son partenaire pharmaceutique Tasly, sont engagés dans la poursuite du développement et dans le processus d’enregistrement au travers de leur joint-venture.
De plus, la société a l’intention de maintenir les patients actuellement inclus dans l’étude d’extension de Phase 3 sous traitement jusqu’à la disponibilité commerciale de PXT3003.
Source et visuel : Pharnext