Maladies rares : le 3eme plan national du gouvernement déçoit les associations de familles

Annabelle Iglesias Journaliste santé/parentalité

"Ce plan porte une ambition : partager l’innovation, un diagnostic et un traitement pour chacun", ont annoncé Agnès Buzyn, ministre de la Santé et Frédérique Vidal, ministre de l’Enseignement supérieur, de la Recherche et de l’Innovation. Les priorités du Plan portent sur :

• La réduction de l’errance et de l’impasse diagnostiques en dépistant plus tôt les maladies et en démarrant les traitements au plus tard un an après la 1^ère consultation par un spécialiste.
• Un accompagnement plus étroit des personnes atteintes de handicaps liés à une maladie rare.
• Une prévention élargie des maladies rares avec la mise en place de nouveaux dépistages néonataux et l’accès prioritaire aux plateformes de séquençage à très haut débit pour la réalisation de diagnostics de certitude.
• Une dynamique européenne soutenue par le rôle moteur de la France.

La France, leader dans la lutte contre les maladies rares

Sur ce dernier point, le gouvernement tient à rappeler le "leadership français dans la lutte contre les maladies rares notamment par la création de 23 filières de santé s’appuyant sur 387 centres de référence et 1800 centres de compétence pour un suivi global et au plus proche des personnes malades".

Les axes recherche et innovation pas assez ambitieux

L’enthousiasme et l’ambition du gouvernement pour ce nouveau Plan n’ont pas été partagés par l’AFM-Téléthon, principal représentant des familles de malades. L’Association regrette que ce plan ne fasse pas intervenir d’autres ministères que ceux de la Santé et de la recherche, étant donné les "nombreux enjeux auxquels sont confrontés les maladies rares".

"Les intentions sont bonnes", souligne l’AFM Téléthon mais "les mesures concrètes annoncées et les moyens financiers identifiés semblent très loin des enjeux". Elle rappelle que 95% des maladies rares sont sans aucun traitement curatif et que les axes recherche et innovation proposés dans ce Plan ne sont pas assez ambitieux et concrets.

Pas assez de moyens financiers

Enfin, l’aspect financier est aussi décevant aux yeux de l’AFM-Téléthon. Le gouvernement débloquera 4 millions d’euros par an pour la recherche sur les maladies rares, alors que le Téléthon "investit, chaque année, de 60 à 70 millions d’euros" dans la recherche et le développement de nouveaux traitements, grâce aux dons. L’Association compte désormais sur le Conseil Stratégique des Industries de Santé, qui se tiendra le 10 juillet, pour "prendre enfin les mesures qui s’imposent pour permettre à la France de continuer à jouer un rôle majeur dans l’innovation thérapeutique et aux malades français d’avoir accès aux médicaments de thérapie innovante à un prix juste maitrisé".