L'AFM-Téléthon prépare sa mue industrielle, sans renier ses idéaux
Financer la recherche de traitements innovants contre des maladies rares, mais aussi les produire et les commercialiser soi-même: c'est l'objectif de l'AFM-Téléthon, tout en restant fidèle à son principe d'un prix "juste et maîtrisé", qui s'annonce toutefois complexe dans la pratique.
L'association de patients fondée il y a 58 ans est devenue un acteur pharmaceutique depuis 2013, avec son laboratoire de production de thérapie génique Généthon Bioprod, implanté au coeur du parc scientifique du Genopole d'Evry (Essonne), qui fabrique pour le moment des lots pour essais cliniques, parfois pour des tiers issus de l'industrie.
Deux autres unités doivent voir le jour à proximité, la première en 2018 et la seconde en 2021, pour un investissement de plus de 120 millions d'euros, financé à plus des deux tiers par la banque publique Bpifrance.
Le nouvel ensemble, baptisé YposKesi, formera une vaste plateforme de production à grande échelle et de commercialisation de traitements de thérapies génique et cellulaire, avec 300 salariés d'ici 2021, contre 100 actuellement à Généthon Bioprod.
Le mantra de l'association, "sécuriser" l'accès des patients aux médicaments innovants à un prix "juste et maîtrisé", s'appliquera aussi à YposKesi, assure l'AFM-Téléthon.
"Dans le champ des maladies rares on voit des niveaux de prix exorbitants, et par conséquent non assumables par la collectivité, ce qui est un frein à l'accès à ces traitements pour les patients", rappelle à l'AFP Jean-Pierre Gaspard, directeur général de l'association.
"On ne nie pas l'intérêt d'avoir une marge (de bénéfice), mais on considère qu'elle doit être raisonnable en étant basée sur la transparence des coûts", ajoute M. Gaspard.
Cette marge sera "entièrement réinvestie" dans les missions de l'association, précise-t-il, tout en se gardant prudemment de la quantifier pour le moment.
En effet, aucun produit thérapeutique issu des laboratoires de l'association n'est encore sur le point d'être commercialisé, de premières autorisations de mise sur le marché n'étant espérées qu'à l'horizon 2020-2021, selon le président d'YposKesi Frédéric Revah.
Cependant l'association travaille déjà sur des modèles de prix, qui s'annoncent compliqués : "Le développement, les coûts de production sont énormes, et on voit bien les suivis sur le long terme qui vont être nécessaires sur les patients, surtout en thérapie génique", prévient la présidente de l'AFM-Téléthon, Laurence Tiennot-Herment.
En 2015 l'AFM-Téléthon a vendu au géant pharmaceutique suisse Roche ses parts dans la biotech marseillaise Trophos et sa licence mondiale sur une molécule prometteuse contre l'amyotrophie spinale (maladie héréditaire des muscles), l'olesoxime.
L'association a négocié une clause contractuelle stipulant un prix "raisonnable" en cas d'éventuelle commercialisation. "Roche nous a dit que c'était la première fois qu'ils acceptaient ce genre de clause", se félicite M. Gaspard.
Mais le groupe suisse, qui poursuit le développement clinique de l'olesoxime, reste évasif : "Nous ne spéculons pas sur le prix d'un médicament expérimental", répond-il à l'AFP.
Un prix "juste et maîtrisé" est "un grand principe assez hypocrite, du politiquement correct, un écran de fumée par rapport à l'opinion publique", s'emporte un entrepreneur privé dans les biotechnologies interrogé par l'AFP, préférant garder l'anonymat.
"Le prix résulte des négociations avec les payeurs, pas de la volonté d'untel ou d'untel", ajoute cette source.
"Tout le monde travaille sur l'équilibre du prix par rapport aux investissements, ce n'est pas si simple de trouver un prix juste", glisse le responsable de l'accès au marché de médicaments pour un grand groupe pharmaceutique européen.
En attendant, la vente de Trophos et de la licence sur l'olesoxime a apporté une bouffée d'oxygène aux comptes de l'AFM-Téléthon en 2015, avec un chèque de près de 60 millions d'euros, permettant à l'association de dégager un bénéfice exceptionnel de 30,8 millions d'euros et de renforcer sa trésorerie.
Les finances de l'association restent néanmoins "sur le fil du rasoir" chaque année, en raison de ses lourdes dépenses en recherche, et désormais aussi en développement clinique et en capacités industrielles, souligne Mme Tiennot-Herment. "Les dons c'est vital, et ça le restera pour les années qui viennent, plus que jamais", insiste-t-elle.
Le prochain Téléthon a lieu vendredi et samedi. Pour la 2e année consécutive, TV5 Monde donnera un écho planétaire au Téléthon auprès de 318 millions de foyers raccordés à ses neuf chaînes généralistes, tout en assurant un relais mondial pour l'appel aux dons. Les familles ont besoin de vos dons.
Photo : ©AFP PHOTO /KENZO TRIBOUILLARD
L’AFM-Téléthon est une association de malades et de parents de malades engagés dans le combat contre la maladie. Grâce aux dons du Téléthon (93,8 millions d’euros en 2015), elle est devenue un acteur majeur de la recherche biomédicale pour les maladies rares en France et dans le monde. Elle soutient aujourd’hui 37 essais cliniques concernant des maladies de la vue, du sang, du cerveau, du système immunitaire, du muscle… L’AFM-Téléthon accompagne également les malades au quotidien.
